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Parkinson-Krankheit: Durchbruch dank Gentherapie

aus: Informationsdienst Wissenschaft - idw - Pressemitteilung
Wissenschaftliche Abteilung, Französische Botschaft in der Bundesrepublik
Deutschland, Marie de Chalup, 31.01.2014

Ein französisch-britisches Forscherteam (AP-HP [1], INSERM [2], CEA/MIRCen [3], Universität Paris-Est Créteil, Oxford Biomedica, Cambridge
Universität), unter der Leitung von Prof. Stéphane Palfi (Leiter der
Abteilung Neurochirurgie am Krankenhaus Henri Mondor), hat eine klinische
Phase-II-Gentherapiestudie an 15 Patienten durchgeführt, die unter einer
fortgeschrittenen Form der Parkinson-Krankheit leiden.

Den 15 Patienten wurde ein Vektor injiziert, der die Gene der für die
Dopamin-Biosynthese (Parkinson-Patienten leiden an einem Dopamin-Mangel)
drei unerlässlichen Enzyme exprimiert.

Durch diese Therapie werden bestimmte Zellen im Gehirn dazu angeregt,
erneut Dopamin zu produzieren und auszuschütten. Bei allen Patienten
verbesserten sich die motorischen Symptome der Krankheit innerhalb von 12
Monaten nach der Behandlung. 4 Jahre nach der Therapie zeigt diese Studie,
dass der zum ersten Mal beim Menschen angewendete Lentivirusvektor auch
langfristig sicher und verträglich ist. Bei diesem Vektor handelt es sich
um ProSavin®, der auf der Basis des Virus der equinen infektiösen Anämie
der Einhufer (EIAV) entwickelt wurde.

Die CEA war mit zwei biomedizinischen Plattformen an der Studie beteiligt:
- MIRCen, eine translationale Forschungsinfrastruktur, die der
Biotherapie und der Bildgebungstechnik bei neurodegenerativen Erkrankungen
gewidmet ist
-  Die Krankenhaus-Abteilung Frédéric Joliot, die sich mit der
Entwicklung funktioneller und molekularer Bildgebungstechniken mit Hilfe
der Positronen-Emissions-Tomographie beschäftigt, vor allem für
Anwendungen in der Neurologie, Onkologie und Psychiatrie.

Diese klinische Studie ist die Weiterführung einer 2009 veröffentlichten,
präklinischen Studie, bei der zum ersten Mal die Wirksamkeit und
Sicherheit des Medikaments an einem Tiermodell nachgewiesen wurde. Sie
wurde im Rahmen der Plattform MIRCen durchgeführt und ebnete den Weg für
die klinische Studie mit ProSavin ®.

[1] AP-HP - staatliche Krankenhauseinrichtung von Paris
[2] INSERM - nationales Institut für Gesundheit und medizinische Forschung
[3] CEA - Behörde für Atomenergie und alternative Energien

MIRCen ist eine technologische Plattform für die präklinische Forschung
des Inserm und der CEA am Institut für biomedizinische Bildgebung (I²BM)
in Fontenay aux Roses (Ile-de-France). Weitere Informationen (auf
Englisch) unter: http://www-dsv.cea.fr/en/life-science-div/technology-
platforms/in-vivo-imaging-platforms/mircen/mircen

Kontakt:
- Joëlle Teixier, Direktor für Kommunikation, Henri-Mondor Krankenhaus-
joelle.teixier@hmn.aphp.fr - +33 1 49 81 40 20 / +33 6 45 18 32 68

Quelle: Pressemitteilung der CEA- 10.01.2014 -
http://www.cea.fr/le-cea/actualites/parkinson-130237

Redakteur: LouisThiebault, louis.thiebault@diplomatie.gouv.fr-
http://www.wissenschaft-frankreich.de

Weitere Informationen finden Sie unter
http://www.wissenschaft-frankreich.de/de/medizin/parkinson-krankheit-durchbruch-dank-gentherapie/



aus dem Newsletter Feb-2014 von Physioweb.de
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Text zuletzt bearbeitet / freigegeben am 01.02.2014 von:
Roland Bruzek

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